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遺伝子修復治療
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遺伝子修復治療
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効果的ながん細胞への伝達と抗がん効果を発揮するCRISPR基盤の新薬開発に成功
KAISTが開発した画期的な新薬 韓国の名門国立大学である「KAIST」が医学的に重大な功績をあげた。 KAISTの研究チームががん細胞のみを選択し、遺伝子を治療する「抗がん新薬」を開発したという。 聯合ニュースの報道によると、KAIST(韓国科学技術院)の生命科学科チョン・ヒョンジョン教授の研究チームが、CRISPR(Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats)基盤の特定の細胞だけを攻撃する標的治療薬で、抗体を利用したCRISPRタンパク質を生体内の標的組織に伝達する抗がん新薬を開発したと最近発表した。 チョン・ヒョンジョン教授は「初めてCRISPRタンパク質と抗体を結合したこの研究は、効果的ながん細胞への伝達と抗がん効果を示したという点で意義がある」と述べた。 そして、「今後は生体内全身投与による遺伝子修復治療や、様々ながんの種類に適用できるプラットフォーム技術として期待される」と付け加えた。 CRISPR技術を利用した遺伝子修復治療は、既存の化学的な抗がん治療薬とは異なる。 この治療薬は病気の標的遺伝子を永久的に修復できるため、がんならびに遺伝疾患の治療薬として注目されている。しかし、生体内でのがん組織への低い伝達効率と効果が問題とされていた。 そうした中、研究チームはCRISPRタンパク質に特定のアミノ酸を変更した様々な生体分子を結合させ、生体内の本質的な生物化学プロセスを妨げないタンパク質を今回開発したと発表した。 研究チームは改良したCRISPRタンパク質を卵巣がんを標的にできる抗体と結合し、標的治療のための抗体結合CRISPRナノ複合体を開発したと説明した。 研究チームは開発した抗体結合CRISPRナノ複合体が腫瘍抗原を標的とし、卵巣がん細胞ならびに、動物実験では、がん細胞を特定し細胞内伝達が可能であり、細胞周期を司る「PLK1」遺伝子の修復を通じて高い抗がん効果を示すことを確認したと述べている。 この記事でとりあげた研究結果はWiley社出版の「Advanced Science」オンラインに掲載された。
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